意大利Genenta Science:通过自体造血干细胞基因转移进行的癌症免疫基因疗法

Genenta Science是2019中意创新创业大赛总决赛一等奖。

Genenta Science公司团队由基因治疗领域富有声望的科学家和临床医生组成。公司董事长&CEO拥有超过16年的生命科学领域企业管理经验,意大利卫生部研究与创新委员会独立成员,曾经从私人及机构融资超1.7亿美元。创始人,教授,欧洲基因和细胞治疗学会前主席;美国基因和细胞疗法学会董事会成员和顾问委员会成员。自1996年以来在250多种科学出版物发表研究论文,拥有58项发明专利和45项未决专利。2014年获得了ASGCT的杰出研究者奖,2015年获得了ESGCT的杰出研究者奖,2017年获得了ASH的Beutler奖,并获得了2019年的Jeantet-Collen转化医学奖。首席医疗官,医学博士,曾任Annapurna – AdverumCMO,高级副总裁,研发部主管;GSK研发主管;新疫苗全球战略法规制定部主管;康奈尔大学医学院教研室主任;哥伦比亚大学内外科专家;加利福尼亚州拉霍亚斯克里普斯研究所分子免疫学研究员;NIH老年医学与康复医学创始成员;超过72种科学出版物的作者。

Genenta Science是一家临床阶段生物技术公司,开创了造血干细胞癌症基因疗法(Temferon™)。Genenta的总部在米兰,Genenta在亚历山大中心的Launchlabs,New York(NY,USA)设有办事处。该公司是Assobiotec、Italia Startup和Elite(伦敦证券交易所集团)的一部分。Genenta开发了一种体外基因转移到自体造血干/祖细胞(HSPC)中的方法,通过肿瘤浸润的单核细胞/巨噬细胞(表达单核细胞的TiE2)直接传递免疫调节分子。Genenta的专有产品是Temferon™。结合转录和转录后microRNA介导的控制,在TEMs中实现免疫调节分子的靶向表达。由于这些机制,TEMs能够在肿瘤微环境中表达免疫调节分子(Interferon-alpha, “IFN-α”)。TEMs具有促血管生成的活性,并通过肿瘤的发展自发地和积极地募集以维持其生长。由于免疫基因转移,TEMs成为免疫调节分子局部传递的工具。在临床前模型中,局部IFN-α释放同时触发直接(抗血管生成,促凋亡)和间接抗肿瘤效应(免疫应答)。与抗原限制性嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)相比,Temferon™不仅可以治疗血液病,更重要的是,还可以治疗实体瘤。此外,其免疫调节功能可能触发对多种肿瘤抗原的长期免疫应答。因此,Temferon™应该能够通过重编肿瘤免疫微环境来打破肿瘤免疫耐受。Gennta在一线治疗后早期复发的多发性骨髓瘤患者和新诊断的多形性胶质母细胞瘤患者的两个I/II期临床试验中获得了监管批准。已完成1320万欧元c轮融资,该公司成立至今总计募得超过3000万欧元融资。Genenta拟利用本次融资资金推进其两项i / ii期临床实验,其中一项室验检测干细胞疗法temferon在治疗血癌多发性骨髓瘤时的效果,另一项实验检测temferon治疗实体瘤多发性胶质母细胞瘤的效果。这笔资金还将用于temferon在美国临床试验的准备工作。